六、循证医学与药物治疗的评价

循证医学（evidence-based medicine）是一门遵循证据的医学，其核心是要求医师在疾病诊治过程中以当前全世界大样本随机对照试验（randomized control trial，RCT）的结果为证据，再结合自己的临床经验，为患者作出最合理诊断、治疗的判断及决策。

高质量证据是实践循证医学的保证。近40年来许多临床大样本随机对照试验的研究成果，为循证医学的发展奠定了坚实的基础。

循证医学的主要目的就是要对许多治疗方法，包括药物治疗的效果及安全性进行肯定或否定，结合荟萃分析（meta-analysis）方法，并注重医疗的远期效果和生活质量。

药品在上市前的研究有很大的局限性，病例少、研究时间短、受试者年龄范围窄（一般排除老年、儿童患者）、用药条件控制严格等，造成疗效尤其是安全性评价很不全面，例如很多不良反应在新药研究阶段是难以发现的。所以新药上市前的研究结果无法反映真实世界的疗效、安全性，药品上市并不意味着对其评价的结束，需要持续、深入研究，在生产和临床使用中不断进行再评价。

许多广泛使用的药物，其疗效、安全性均缺乏科学根据。例如，许多活血化瘀中成药未经过严格的随机、双盲对照试验，疗效、安全性缺乏科学性与客观性的证据。

不论采用何种方法，我们都可发现证据存在偏倚或有局限性，因此合理周密的试验设计是十分重要的，药物的临床评价应遵循试验设计的基本原则，即对照、盲法（单盲、双盲）、随机化和重复（样本量的估计）。传统的药物评价（包括新药评价）均为短期（数周、数个月）评价，观察指标往往是某种疾病的一种或几种临床表现（症状、体征）或生理参数（如血压、心率），而没有评估长期疗效或对患者生存率的影响。因此，小样本和短期的随机对照试验在解决悬而未决但决定生或死的治疗问题时，还不足以避免偏差，甚至产生严重的误导。荟萃分析和循证医学应运而创立和发展起来，以指导临床用药。

循证医学最先在心血管病学领域里开展，因而其影响和成就也最大。例如：①重新确定了洋地黄在心力衰竭治疗中的地位；②血管紧张素转换酶抑制药（ACEI）在心力衰竭中的临床应用等。

循证医学适用于群体用药指导，医师如何将其结果应用于临床，仍须结合患者的具体情况，如肝肾功能、病情轻重、危险程度、合并症的有无，以及病程长短等这些影响药物治疗效果的多种因素，来灵活应用，切忌照搬循证医学的结论。